Nadir Hastalıkların Tek Çözümü -> Yetim İlaç

Grip, meme kanseri, böbrek yetmezliği… Bu hastalık isimleri hemen hemen herkes için tanıdık. Peki, “Spinal Musküler Atrofi”, “Ossteogenezis İmperfekta” hastalıklarını duydunuz mu?

Bu soruyu evet diye yanıtlamak mümkün değil. Çünkü bu hastalıklar, “nadir hastalıklar’ tanımına giriyor ve toplumda çok az sayıda görülüyor. Ancak tek bir hastalık nadir görülse de “nadir hastalıklar” grubunda o kadar çok sayıda hastalık var ki, tahminler dünyada 300 milyon, Türkiye’de ise 6-7 milyona yakın kişinin bu hastalıklardan mustarip olduğunu gösteriyor.

İşte bu nadir hastalıkların tedavisinde kullanılacak ilaçlar ülkemizde bulunmadığından bu grup ilaçlara “yetim ilaç” deniliyor.

Peki nedir bu yetim ilaç?

Dünyada 6 bin civarında nadir hastalık bulunmakta. Üstelik teşhisi zor olan bu hastalıkların tedavisi teşhisinden daha da güç. Tüm nadir hastalıkların tedavisinde kullanılan ilaçlara ülkemizde “Yetim İlaç” denilmektedir. Adlandırılmasından da anlaşılacağı üzere bu tip nadir hastalık kitlesine hitap eden ilaçlar, ülkemiz ilaç endüstrisinde yer bulamıyor.  Bunun anlamı şu aslında; bir pasta yapmak istiyorsunuz, içindeki meyveleri ve diğer malzemeleri oldukça pahalı, yiyecek insan sayısı da az. Pastanın maliyetini kurtarma ihtimali belki de yok. O yüzden siz standart çikolatalı pastalarınızı üretmeye devam ediyorsunuz. Zahmetsiz, acısız ve bol kazançlı. Ama o özel pastaya ihtiyacı olanlar olabilir. Yurtdışından pastayı Türkiye’ye getirtmek ne kadar maliyetlidir bir düşünsenize?

İlaç pazarında işler şöyle yürür; satışı çok olacak, üretim maliyeti düşük olacak!

Sağlık Bakanlığımızın politikalarına da şöyle bir göz gezdirecek olursak; yurtdışından getirilecek bu tip yetim ilaçları geri ödeme kapsamı dışında bırakıyor. Hasta yakınlarını daha da mağdur ediyor.

Örnek bir nadir hastalık. SMA. İlacı ise Yetim İlaç.

Bu aralar en çok gündemde olan hastalık SMA (Spinal Musküler Atrofi). Klasik SMA hastalığı ağırdan hafife 4 tipten oluşur. SMA’da belirtilerin başladığı yaş geciktikçe hastalık seyri de daha hafif gelişir.

En ağır seyirli olan tip-1. SMA’da bebekler 6 ay öncesi hareket azlığıyla gevşek bebek (hipotonik bebek) olarak belirti verir ve sık solunum enfeksiyonları sonucu akciğer kapasitesi azaldıkça solunum desteğiyle yaşatılabilir ve bu bebeklerimizin %65 civarı iki yaşına varmadan kaybedilir. Bebek ölümlerinde dünyada ikinci sırada olan tiptir.

Size vereceğim en kötü haberse dünyada her 40 kişiden biri SMA taşıyıcısı Yani bu işin matematiği şu; ileride bu hastalığın sayısı bu kadar az kalamayacak. İki SMA taşıyıcısı sağlıklı ebeveynden doğacak her bebek için hastalığa yakalanma ihtimali %25’tir.

Sağlık Bakanlığı da 22.05.2017 tarihi itibari ile ülkemizdeki 131 Tip 1 SMA’lı bebeğe ve ailesine umut olmuştur. İlaçlarını geri ödeme kapsamına almıştır. Tabi ki bu iyi ama çok çok iyi bir gelişme değildir. Darısı diğer yetim İlaç bekleyen hastaların ve ailelerin başına olsun…

Neler yapılmalı?

Yetim ilaçların yerel üretimleri için Ar-Ge özel sektör teşvikleri olmalı.

İlacın ruhsat basamağı yapılabilecek en düzgün biçimde hızlandırılmalı.

Üniversite ortamlarında araştırmaları Tıp-Eczacılık-Genetik üçlüsünde çalışılmalı, teşvik politikaları ile desteklenmeli.

Gerekli yurtdışı kaynakları ülkemize de sağlanmalı. (Geri Ödeme Politikası ile)

Bu hastalar ve aileleri yetim duygusunu, kaybetmek korkusunu hayatlarından çıkartmalı.

 

Çarelerin var olduğunu bilerek ulaşamamak en büyük çaresizliktir. En büyük cezadır insana. Tıpkı bulutun ardındaki güneşten ışık ummak gibi…

Bir cevap yazın

E-posta hesabınız yayımlanmayacak. Gerekli alanlar * ile işaretlenmişlerdir